L’EDG-5506 (Sevasemten) a été conçu par le laboratoire Edgewise Therapeutics.
Agir sur les myosines rapides du muscle (protéines contractiles présentes dans les fibres musculaires rapides)
Inhibiteur de la myosine dite « rapide » conçu pour limiter les lésions musculaires dues à des déficits fonctionnels de la dystrophine, est à l’étude pour le traitement des dystrophies musculaires, présentant une mutation du gène DMD et un phénotype de dystrophie musculaire de Becker.
Un traitement prometteur. L’EDG-5506 est très bien toléré et permettrait de maintenir certains scores fonctionnels (Echelle NSAA), comparé à l’évolution naturelle de la maladie. Des résultats encourageants.
EDG-5506 se présente sous forme de comprimé, à avaler une fois par jour.
Essais cliniques dans la Dystrophie Musculaire de Becker1
EDG-5506 (Sevasemten)
Essai EDG-5506 (MESA) (NCT06066580). France, Europe, Etats-Unis. Edgewise Therapeutics, résultats positifs 26 juin 2025. Description de l’essai EDG-5506 (MESA)
Essai EDG-5506-001 (ARCH) (NCT05160415). Etats-Unis.
Essai EDG-5506 (GRAND CANYON) (NCT05291091). France. Description de l’essai EDG-5506 (GRAND CANYON).
Quand sait-on que les changements observés sont significatifs ?
L’évolution de la fonction motrice ou de la marche est évaluée, dans les essais clinique et en vie réelle grâce à des mesures de test comme la distance parcourue en 6 minutes (6MWD), le temps pour monter 4 marches
(4SCT), la vitesse pour monter 4 marches (4SCV), le score fonctionnelle NSAA…
L’échelle NSAA (North Star Ambulatory Assessment)
Elle mesure la capacité des patients à réaliser 17 activités (marcher, courir, sauter, monter des escaliers, se
relever du sol…), qui sont notées de 0, 1 ou 2 (incapacité à capacité complète). La somme de ces scores, de 0 à 34 (fonction maximale) chiffre la fonction motrice globale
