La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à des anomalies du gène DMD qui permet de fabriquer la dystrophine, une protéine essentielle à la solidité mécanique des cellules musculaires. Son absence provoque une atteinte musculaire progressive.
Le produit de thérapie génique, AAV-micro-dystrophine, développé par Généthon (GNT-004) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) doit permettre aux muscles de fabriquer une protéine fonctionnelle pour qu’elle se substitue à la protéine manquante. Des études précliniques ont démontré l’efficacité de cette approche. Ces résultats ont permis la mise en place d’essais cliniques pour évaluer ce traitement chez l’enfant atteint de DMD.
Essai GNT-0004 (thérapie génique microdystrophine)
Etude d’histoire naturelle préalable au GNT-0004
Une minute pour comprendre la microdystrophine
Actualités
Les premiers résultats de l’essai clinique du GNT-004 thérapie gènique pour la myopathie de Duchenne de Généthon présentés au congrès Myology 2024. Lire le communiqué de presse
