Le vamorolone est un stéroïde de synthèse développé par les laboratoires ReveraGen et Santhera, dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et depuis peu dans la dystrophie musculaire de Becker pour ses propriétés anti-inflammatoires. Médicament par voie orale (suspension buvable)
Une amélioration des performances motrices (Échelle NSAA). Dans les essais cliniques de la dystrophie musculaire de Duchenne, le vamorolone a montré la même efficacité (amélioration de la force musculaire et ralentissement de la progression de la maladie) par rapport aux corticoides traditionnels (Monter 4 marches, se relever du sol)
Moins d’effets secondaires que les corticoïdes traditionnels (prednisone, prednisolone, deflazacort). Bien qu’efficace, un traitement par corticothérapie s’accompagne d’effets secondaires négatifs, (prise de poids, santé osseuse, troubles comportementaux, rétention d’eau…), ils s’avèrent moindres avec le vamorolone.
Faits marquants du Vamorolone (Agamree®)
Le vamorolone (Agamree®) : En France, autorisé mais pas disponible. Le vamorolone a reçu en 2023 en Europe une autorisation de mise sur le marché (AMM). Malgré cette autorisation, le médicament ne peut être prescrit en France. La HAS a refusé, en France, l’Autorisation d’accès précoce à l’Agamree.
Le vamorolone (Agamree®) confirme son efficacité sur la motricité après un an de traitement. Myopathie de Duchenne : des données d’efficacité supplémentaires du vamorolone. AFM-Téléthon, 11/04/2024
Le vamorolone (Agamree®) approuvé en Europe. Myopathie de Duchenne : l’Europe dit « oui » au vamorolone. AFM-Téléthon, 19/12/2023
Le vamorolone (Agamree®) autorisé aux Etats-Unis. Le Vamorolone autorisé aux Etats-Unis. AFM-Téléthon, 07/11/2023
Le vamorolone pourrait être une alternative aux classiques prednisone et deflazacort. Point d’étape sur le Vamorolone. AFM-Téléthon, 04/01/2020
Le vamorolone, un nouvel anti-inflammatoire, a les mêmes effets positifs que les corticostéroides sur la fonction motrice, les effets secondaires en moins. Le Vamorolone efficace sur 18 mois. AFM-Téléthon, 19/11/2020
Le vamorolone semble améliorer la fonction motrice avec moins d’effets secondaires à court terme. Myopathie de Duchenne : le vamorolone, un anti-inflammatoire mieux toléré. AFM-Téléthon, 20/09/2019
Vamorolone
Essais cliniques dans la Dystrophie Musculaire de Duchenne
Essai Vamorolone GUARDIAN (NCT06713135). Europe.
Essai Vamorolone (Agamree®) dans la Dystrophie musculaire de Duchenne (NCT06564974). États-Unis.
Essais cliniques dans la Dystrophie Musculaire de Becker
Essai Vamorolone dans la Dystrophie musculaire de Becker (NCT05166109). États-Unis, Italie
