Le Vamorolone est un steroïde anti-inflammatoire

Le vamorolone a été développée comme alternative aux corticostéroïdes, également appelés glucocorticoïdes, qui sont couramment utilisés dans le traitement de la DMD car ils peuvent réduire l’inflammation musculaire et maintenir la force musculaire.

Le traitement aux stéroïdes a plusieurs effets secondaires négatifs, et la vamorolone a été développée pour conserver ou améliorer les aspects positifs (profil d’efficacité) par rapport aux stéroïdes, mais dans le but de présenter moins d’effets secondaires.

Les corticostéroïdes comme la prednisone sont prescrits dès l’âge de 4-5 ans dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans le but de retarder la perte de la marche. Mais leurs effets sur le poids, la santé osseuse ou encore l’humeur restent complexes à gérer.
Le vamorolone, pourrait bien apporter une solution à ces difficultés.

Le vamorolone est un stéroïde de synthèse développé par les laboratoires ReveraGen et Santhera, dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et depuis peu dans la dystrophie musculaire de Becker pour ses propriétés anti-inflammatoires, comme alternative aux corticoïdes classiques (prednisone, prednisolone, deflazacort) utilisés dès l’enfance.

Myopathie de Duchenne : des données d’efficacité supplémentaires du vamorolone

Myopathie de Duchenne : l’Europe dit « oui » au vamorolone

Après les États-Unis, c’est au tour de l’Europe d’autoriser la mise sur le marché du vamorolone (Agamree®) dans la dystrophie musculaire de Duchenne, à partir de l’âge de quatre ans, avec un lancement commercial progressif qui commencera par l’Allemagne. En savoir plus…

AFM-Téléthon, Publié le 19/12/2023

Le Vamorolone autorisé aux Etats-Unis

Point d’étape sur le Vamorolone

Stéroïde de nouvelle génération, le vamorolone pourrait être une alternative aux classiques prednisone et deflazacort. S’il ne fait pas mieux sur le plan fonctionnel, il semble moins nocif pour les os et le maintien de la croissance. Des demandes d’AMM sont en cours d’examen. En savoir plus…

AFM-Téléthon, le 04/01/2020

Le Vamorolone efficace sur 18 mois

Le vamorolone, un nouvel anti-inflammatoire, a les mêmes effets positifs que les corticostéroides sur la fonction motrice dans la DMD, les effets secondaires en moins. En savoir plus…

AFM-Téléthon, le 19/11/2020

Une amélioration motrice qui se confirme sur la durée

Les résultats des groupes d’enfants traités pendant 18 mois (12 mois de la phase d’extension et 6 mois dans l’essai préalable) avec deux doses différentes de vamorolone (2 ou 6 mg/Kg/jour) montrent une amélioration de leurs performances motrices.
La vitesse pour se relever du sol, celle pour monter 4 marches, ou marcher/courir sur 10 mètres ainsi que la distance parcourue durant 6 minutes de marche affichent des valeurs significativement meilleures, tout comme pour les mesures globales de la motricité avec l’échelle motrice NSAA.
Toutes les performances motrices, hormis celles concernant la vitesse pour se relever du sol, sont également  significativement meilleures chez les garçons traités par le vamorolone en comparaison d’un groupe contrôle de 19 garçons du même âge atteints de DMD et sans traitement (ni vamorolone, ni glucocorticoïdes), issus de l’étude d’histoire naturelle CIRNG.

Moins d’effets secondaires que les corticoïdes habituels

La croissance des enfants traités par le vamorolone n’est pas ralentie. Certains autres effets secondaires liés aux traitements par les glucocorticoïdes, comme le gain de poids, les troubles comportementaux et la rétention d’eau s’avèrent moindres avec le vamorolone.

Myopathie de Duchenne : le vamorolone, un anti-inflammatoire mieux toléré

Le vamorolone évalué chez 48 garçons atteints de DMD semble améliorer la fonction motrice après 24 semaines de traitement avec moins d’effets secondaires à court terme. En savoir plus…

AFM-Téléthon, le 20/09/2019