Le Casimersen (SRP-4045) est un oligonucléotide antisens qui cible le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).
Après l’éteplirsen (Exondys51) et le golodirsen (Vyondys53), c’est la troisième molécule de saut d’exon développée par le laboratoire Sarepta Therapeutics à obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM)
Sources :
Le casimersen (SRP-4045) chez des patients peu ou non ambulants. AFM-Téléthon, 12/07/2021
Une AMM conditionnelle pour le SRP-4045 aux États-Unis. AFM-Téléthon, 16/03/2021
