Recherche
Saut d’exon 53 : le Golodirsen (SRP-4053)
Le Golodirsen (Vyondys 53 - SRP-4053) est un oligonucléotide antisens qui permet le saut de l’exon 53 du gène de la...
Un antioxydant à l’essai dans les dystrophies musculaires
Un antioxydant à l’essai dans les dystrophies musculaires. AFM-Téléthon, le 08/02/2021
Le Resvératrol...
Dystrophine, un tout petit peu c’est déjà beaucoup
Une équipe française, soutenue par l’AFM-Téléthon, a montré qu’une très faible quantité de dystrophine...
L’Idebenone, c’est fini
L'Idebenone, c'est fini
L’absence d’efficacité de l’idebenone sur la fonction respiratoire dans la DMD a conduit...
Microdystrophine, apporter un gène thérapeutique dans les cellules musculaires
La stratégie thérapeutique consiste à apporter un gène thérapeutique aux cellules du muscle pour qu’elles...
L’absence de dystrophine touche aussi les muscles lisses
L'absence de dystrophine touche aussi les muscles lisses
AFM-Téléthon, publié le 20/10/2020
Des chercheurs...
L’Ataluren (Translarna)
Translecture des codons stop
On estime que 10 à 15% des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne...
Projet BIND
Lancement d'un grand projet Européen d'étude de la dystrophine dans le cerveau dans la dystrophie musculaire de...
MicroDystrophine, Le SGT-001
SGT-001 est un produit de thérapie génique qui contient une version modifiée du gène de la dystrophine...
