Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, lutter contre l’inflammation du muscle et augmenter sa capacité à se régénérer sont des pistes thérapeutiques pour améliorer sa fonction.

Le Givinostat (Duvyzat™)

Le Givinostat agit sur les conséquences de la maladie : inflammation, fibrose, nécrose, remplacement par du tissu graisseux… Produit développé par la société Italfarmaco.

Le Givinostat cible les histones désacétylases (HDAC)

DUVYZAT est un médicament appelé inhibiteur de l’histone désacétylase (HDAC). Ce n’est pas un stéroïde et son action est différente de celle des autres médicaments contre la maladie de Duchenne. DUVYZAT peut être utilisé pour toutes les variantes génétiques.

Son action passe par l’inhibition des HDAC, des molécules intracellulaires qui activent ou inhibent l’expression de certains gènes. Certaines de ces HDAC participent au maintien du muscle sain (protection, régénération…). Mais, dans les muscles dystrophiques atteint de DMD ou DMB, elles ont tendance à s’emballer, activant l’inflammation, la fibrose, la production de myostatine via la follistatine…

Bloquer ces HDAC avec des composés inhibiteurs comme le Givinostat, pourrait améliorer la structure et la composition du muscle.

Qui peut bénéficier du Givinostat ?
  • En Europe, autorisation conditionnelle chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 6 ans et plus, en capacité de marcher et traités parallèlement par corticostéroïdes.
  • En France, l’Agence nationale de sécurité des médicaments (ANSM) a autorisé, au cas par cas, l’accès au Givinostat dans le cadre du dispositif d’accès compassionnel.
Givinostat : Essais et études cliniques

Plus de renseignements : questionessai@afm-telethon.fr

Faits marquants

Duvyzat™(Givinostat)

Suspension buvable à prendre deux fois par jour. En savoir plus

Le Vamorolone

Stéroïde de synthèse développé par les laboratoires ReveraGen et Santhera, dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et depuis peu dans la dystrophie musculaire de Becker pour ses propriétés anti-inflammatoires. Médicament par voie orale (suspension buvable).

  • Une amélioration des performances motrices (Échelle NSAA). Dans les essais cliniques de la dystrophie musculaire de Duchenne, le vamorolone a montré la même efficacité (amélioration de la force musculaire et ralentissement de la progression de la maladie) par rapport aux corticoides traditionnels.
  • Moins d’effets secondaires que les corticoïdes traditionnels (prednisone, prednisolone, deflazacort).
Vamorolone : Essais cliniques
  • Essai Vamorolone dans la Dystrophie musculaire de Becker (NCT05166109). États-Unis, Italie
  • Essai Vamorolone GUARDIAN dans la Dystrophie musculaire de Duchenne (NCT06713135). Europe.
  • Essai Vamorolone (Agamree®) dans la Dystrophie musculaire de Duchenne (NCT06564974). États-Unis.
Faits marquants du Vamorolone (Agamree®)

Le vamorolone (Agamree®) a reçu en 2023 en Europe une autorisation de mise sur le marché (AMM). Malgré cette autorisation, en France, la HAS a refusé l’Autorisation d’accès précoce.

L’edasalonexent (CAT-1004) n’apporte pas de bénéfice dans la DMD

Anti-inflammatoire non stéroïdien. Mise au point par Catabasis Pharmaceuticals