Myologie 2022
Myology 2022, durant 4 jours, les chercheurs, cliniciens, experts de la myologie ont pu échanger sur les avancées de la recherche dans le domaine, partager leurs connaissances et évoquer les progrès extraordinaires réalisés depuis le précédent congrès, en 2019.
Découvrez, quelques interviews vidéos des chercheurs de Myology 2022 qui présentent les dernières avancées de la recherche et les défis à relever pour traiter plus de maladies neuromusculaires.
Serge Braun : défis et avancées des thérapies géniques
Une session dédiée aux avancées et aux défis des thérapies géniques, en particulier en terme de sécurité. Serge Braun, Directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, évoque la collaboration unique de sponsors pour comprendre et maitriser la réponse immunitaire observée dans les thérapies géniques de la myopathie de Duchenne. « Le moment clé de cette session, c’est l’évocation d’une collaboration qui est en fait une première, entre 4 compétiteurs qui sont engagés dans des programmes d’essai clinique de la myopathie de Duchenne »
Alfredo Lopez Kolkovsky, chercheur à l’Institut de Myologie, présente les premiers résultats d’une étude visant à comprendre le vieillissement des muscles et à identifier des biomarqueurs pour le caractériser. « Le but de cette étude est de caractériser le vieillissement normal [du muscle], chez une personne qui n’a pas de maladie particulière »
Massiré Traoré, ingénieur de recherche au Centre de recherche en myologie
Travaille dans l’équipe de France Piétri-Rouxel sur le vieillissement musculaire et la myopathie de Duchenne. Il raconte leur approche thérapeutique basée sur GDF5, une molécule capable de freiner ou prévenir la perte de la masse musculaire liée à l’âge.
Philippe Menasché – Insuffisance et réparation cardiaque
Chirurgien cardiaque, spécialiste de la thérapie cellulaire pour traiter l’insuffisance cardiaque, le professeur Menasché revient sur le « jus de cellules » et les perspectives de traitements développées par son équipe. « On peut espérer que ces thérapeutiques soient utiles pour traiter les insuffisances cardiaques, notamment dans le cadre des pathologies neuromusculaires. »
Yvan Torrente : le point sur les travaux et découverte récente dans la myopathie de Duchenne.
Yvan Torrente, neurologue, travaille sur les dystrophies musculaires. De la nécessité de combiner la recherche fondamentale et clinique au rôle des lymphocytes dans la myopathie de Duchenne, il fait un tour d’horizon sur les travaux en cours.
Cécile Martinat : Cellules souches et thérapies
Directrice de recherche à l’INSERM, Cécile Martinat, experte des cellules souches et des maladies rares, parle de l’utilisation des cellules souches pluripotentes pour les maladies neuromusculaires. C’est quoi les cellules souches pluripotentes, quelle est leur potentiel, quelles sont les maladies étudiées à Istem ?…
Bruno Peault – La fibrose
« Traiter, limiter, empêcher la fibrose, est un enjeu majeur ». Tout savoir avec Bruno Peault sur la fibrose, les fibroblastes, quelles cellules leur donnent naissance… les recherches et les « progrès extraordinaires accomplis ».
Terrence Partridge – La myopathie de Duchenne
A l’heure de la multiplication des essais de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne, Terrence Partridge fait le point sur la recherche et les défis à mener dans cette maladie neuromusculaire, l’une des plus fréquentes.
Francesco Muntoni : Traitements pour l’amyotrophie spinale et la myopathie de Duchenne
Les défis du développement de la thérapie génique pour la SMA et la DMD. Essais cliniques en cours, nouvelles voies d’administration du vecteur viral à tester chez les patients atteints de SMA, défis à relever dans la SMA comme dans la DMD, Francesco Muntoni, clinicien-chercheur, fait le point sur la thérapie génique AAV qui « progresse très rapidement vers des solutions de terrain et inaugure actuellement un scénario ouvert sur des milliers de patients ».
Wolfram-Hubertus Zimmermann : le traitement de la myopathie de Duchenne
Myopathie de Duchenne : défis de la thérapie génique. Wolfram-Hubertus Zimmermann travaille sur le développement des thérapies de pointe : thérapie génique et thérapie cellulaire. Il revient sur les travaux qu’il mène avec ses équipes pour mettre en place des traitements pour la myopathie de Duchenne en particulier.
