Dystrophinopathies : études d’histoire naturelle

Des études d’histoire naturelle permettent de mieux connaître l’histoire naturelle de la maladie et d’avoir des données sur lesquelles s’appuyer pour de futurs essais cliniques.

Une large étude d’histoire naturelle dans la myopathie de Becker

L’analyse des dossiers de 225 malades japonais atteints de myopathie de Becker ont été passés au crible pour mieux comprendre l’histoire naturelle de cette maladie. En savoir plus…

Institut de myologie, publié le 11/12/23

La comparaison avec des données d’histoire naturelle ou de données de vie réelle est pertinente dans les essais sur la DMD

Au vu des difficultés rencontrées dans la conduite de beaucoup d’essais cliniques concernant la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), la comparaison avec non pas un groupe placebo mais avec des données provenant d’études d’histoire naturelle ou de données de vie réelle pourrait avoir du sens. En savoir plus…

L’histoire naturelle de la BMD établie par le réseau CINRG aide à mieux prédire l’effet du saut d’exon dans la DMD

Dans un article publié en juin 2020, le réseau CINRG qui regroupe plusieurs centres de recherche clinique neuromusculaire à travers le monde a inclus quatre-vingt-trois patients BMD dans un protocole d’histoire naturelle comprenant des évaluations médicales (fonctions motrice, cardiaque, respiratoire) et biologiques (génotype, Western blot). En savoir plus…

AFM-Téléthon, publié le 13 aout 2020