Les corticoïdes sont aujourd’hui couramment utilisés chez les enfants atteints de DMD. La corticothérapie est utilisée en traitement de fond dès l’enfance car elle permet, notamment, de retarder la perte de la marche.
Suivi du traitement (début, posologie, durée et arrêt), choix entre les molécules disponibles, , quid du traitement pour les enfants DMB, gestion des effets secondaires …
Les corticoïdes dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
La corticothérapie fait partie du traitement précoce préconisé pour les enfants atteints de myopathie de Duchenne. Elle est proposée habituellement vers l’âge de 5-6 ans et souvent poursuivie après la perte de la marche.
L’effet anti-inflammatoire et immunosuppresseur
Entrainerait une diminution de la fibrose musculaire, à même de ralentir l’évolution de la maladie.
- Retarder la perte de la marche
- Préserver plus longtemps la mobilité des membres supérieurs
- Réduire le risque de scoliose
- Retarder le déclin des fonctions cardiaques
Préserver la Fonction respiratoire
Chez les enfants traités par corticoïdes, la fonction respiratoire s’améliore, se stabilise, puis décline à partir de 9 ans. Le début du déclin respiratoire est retardé par le traitement par corticoïdes, en moyenne de deux ans.
Les corticoïdes dans la dystrophie musculaire de Becker (DMB)
On manque de données pour ou contre l’utilisation de corticoïdes. Certains médecins prescrivent des corticoïdes pour la DMB sévère, si le patient ou sa famille souhaite essayer ce type de médicament.
Corticoïdes chez les femmes
Chez les filles atteintes d’une authentique myopathie de Duchenne, son utilisation peut être envisagée selon les mêmes modalités. En revanche, la corticothérapie n’est pas indiquée chez les femmes atteintes d’autres formes de dystrophinopathie.
Quelle molécule choisir ?
En France, deux médicaments sont utilisés
- La prednisone/prednisolone, disponible en pharmacie
- Le deflazacort (Calcort®, Emflaza®), disponible sur demande du médecin auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé l’autorité (ANSM) dans le cadre d’une autorisation d’accès compassionnel.
Précautions particulières
- Le programme de vaccination doit être réalisé avant de débuter le traitement par corticoïdes
- Etre immunisé contre la varicelle.
- Prévenir les professionnels de santé que vous prenez des corticoïdes (ils peuvent affaiblir le système immunitaire).
- Les patients qui suivent un traitement aux corticoïdes de longue durée ne doivent pas sauter la prise du médicament pendant plus de 24 heures au maximum.
Commencer la prise de corticoïdes
La décision de commencer un traitement aux corticoïdes doit être prise par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la DMD, après une discussion approfondie avec l’enfant atteint et les parents.
- Il n’est pas conseillé de commencer la prise de corticoïdes chez les enfants de moins de 2 ans.
- Il est préférable de débuter la prise de corticoïdes lorsque la fonction motrice cesse de s’améliorer. Généralement entre l’âge de 4 et 6 ans.
Après la perte de la marche
Débuter un traitement chez des garçons qui ne sont plus en mesure de marcher de façon autonome est une question qui doit être discutée avec le médecin, en tenant compte des facteurs de risque préexistants.
De nombreux experts conseillent de poursuivre le traitement après la perte de la marche. Le but, pour les personnes non ambulatoires, est de préserver la fonction des membres supérieurs, ralentir la progression de la scoliose et retarder la détérioration des fonctions respiratoires et cardiaques.
Arreter la prise de corticoïdes
Il ne faut jamais arrêter de façon brutale un traitement prolongé par corticoïdes. Le traitement doit être interrompu progressivement pour éviter les effets indésirables.
Gestion des effets indésirables
Les effets indésirables liés à la corticothérapie sont fréquents, mais modérés la plupart du temps. Les médecins peuvent adapter la dose, voire à l’arrêter si les effets indésirables sont trop importants.
Prise de poids, Obésité
Des conseils diététiques doivent être dispensés avant le début de l’administration de corticoïdes.
Traits cushingoïdes (visage « lunaire »)
Aspect bouffi du visage et des joues. Une surveillance de l’alimentation et la réduction de l’apport en sel et en sucre.
Pilosité excessive (hirsutisme)
Cette manifestation n’est pas suffisamment grave pour justifier un changement de traitement.
Acné, teigne, verrues
Plus fréquentes chez les adolescents.
Retard dans la croissance
Mesurer la taille au moins une fois tous les 6 mois, les enfants atteints de DMD grandissent peu, même en l’absence d’un traite unment aux corticoïdes.
Retard de puberté
Suivez le développement de la puberté. Demandez à votre médecin si un bilan hormonal est nécessaire.
Changements négatifs dans le comportement
D’éventuels troubles d’humeur, troubles caractériels ou Troubles Déficitaires de l’Attention avec Hyperactivité (TDAH).
Déficit immunitaire/suppression surrénalienne
Soyez attentifs au risque d’infection grave et traitez rapidement toutes les infections, même légères.
Hypertension
Si la tension est élevée, réduisez l’apport en sel. La perte de poids peut également être utile pour commencer. Envisager un traitement par ACE ou par bêtabloquants.
Intolérance au glucose
Testez la présence de glucose dans les urines par le test «dipstick» lors des visites cliniques. Renseignez-vous en cas de soif persistante ou de besoin fréquent d’uriner.
Gastrite / reflux gastrique
Surveillez un éventuel reflux gastro-œsophagien (brûlures d’estomac). Évitez l’administration d’anti-inflammatoires non stéroïdiens (NSAID) tels que l’aspirine, l’ibuprofène, le naproxène.
Ulcère gastrique
Rapportez tout symptôme de douleur d’estomac, car cela peut indiquer un ulcère de la paroi gastrique. La présence de sang dans les selles peut également être recherchée en cas d’anémie ou de douleurs d’estomac. Evitez l’administration d’anti-inflammatoires non stéroïdiens (NSAID) tels que l’aspirine, l’ibuprofène, le naproxène.
Cataracte
Effectuer un examen ophtalmologique annuel. Envisager le remplacement du Deflazacort par de la Prednisone si la cataracte commence à affecter la vision.
Déminéralisation osseuse et risque accru de fracture
Tenez compte des antécédents de fractures. Densitométrie annuelle pour vérifier la densité osseuse. Des compléments en vitamine D peuvent être nécessaires. Vérifiez si l’apport en calcium dans l’alimentation est suffisant et complétez-le si nécessaire.
Myoglobinurie
Inquiétez-vous d’une éventuelle coloration anormale des urines après l’effort : un examen spécifique des urines doit être réalisé. Évitez des efforts excentriques et des activités « à risque ». Un bon apport de liquides est important. Des examens de la fonction rénale peuvent s’avérer nécessaires, si cela persiste.
Brochure FAI2R : Triptyque « Alimentation et traitement par corticoïdes »
Brochure FAI2R : Corticothérapie, les médecins répondent à vos questions.
Dystrophie musculaire de Duchenne et corticothérapie : des préconisations françaises pour harmoniser les pratiques. AFM-Téléthon 28/11/2024
Myopathie de Duchenne : deflazacort et prednisone au coude à coude. AFM-Téléthon 20/09/2022
