Corticoïdes

Les corticoïdes dans les dystrophinopathies

La corticothérapie fait partie du traitement précoce préconisé pour les enfants atteints de myopathie de Duchenne.

• Dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L’utilisation de corticoïdes est proposée habituellement vers l’âge de 5-6 ans et souvent poursuivie après la perte de la marche.
• Dans la dystrophie musculaire de Becker (DMB). On manque de données pour ou contre l’utilisation de corticoïdes. Certains médecins prescrivent des corticoïdes pour la DMB sévère, si le patient ou sa famille souhaite essayer ce type de médicament.
• Chez les filles atteintes d’une authentique myopathie de Duchenne, l’utilisation de corticoïdes peut être envisagée selon les mêmes modalités. En revanche, la corticothérapie n’est pas indiquée chez les femmes atteintes d’autres formes de dystrophinopathie.

L’effet anti-inflammatoire et immunosuppresseur

Entrainerait une diminution de la fibrose musculaire, à même de ralentir l’évolution de la maladie.

• Retarder la perte de la marche. De façon générale, la marche est maintenue en moyenne jusqu’à l’âge de 13 ans avec un traitement corticoïde précoce, contre 10 ans sans celui-ci.
• Préserver plus longtemps la mobilité des membres supérieurs
• Réduire le risque de scoliose
• Retarder le déclin des fonctions cardiaques

Préserver la Fonction respiratoire

Chez les enfants traités par corticoïdes, la fonction respiratoire s’améliore, se stabilise, puis décline à partir de 9 ans. Le début du déclin respiratoire est retardé par le traitement par corticoïdes, en moyenne de deux ans.

Quelle molécule choisir ?

En France, deux médicaments sont utilisés

• Le plus souvent, en France, le médecin prescrit de la Prednisone ou de la Prednisolone, disponible sur simple ordonnance en pharmacie.
• Le Deflazacort (Calcort®, Emflaza®), disponible sur demande du médecin auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé l’autorité (ANSM) dans le cadre d’une autorisation d’accès compassionnel.

Le Deflazacort serait globalement un peu plus efficace pour préserver la marche et la fonction motrice et particulièrement sur la rapidité à se relever du sol. Mais une efficacité équivalente des deux molécules sur la fonction motrice a cependant été montrée dans deux études. Les deux molécules auraient des effets équivalents à long terme.

Myopathie de Duchenne : deflazacort et prednisone au coude à coude. AFM-Téléthon 20/09/2022

Commencer la prise de corticoïdes

La décision de commencer un traitement aux corticoïdes doit être prise par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la DMD, après une discussion approfondie avec l’enfant atteint et les parents.

• Il n’est pas conseillé de commencer la prise de corticoïdes chez les enfants de moins de 2 ans.
• Il est préférable de débuter la prise de corticoïdes lorsque la fonction motrice cesse de s’améliorer. Généralement entre l’âge de 4 et 6 ans.
• Une prise quotidienne à préférer, une corticothérapie quotidiennes continue s’avère plus efficaces sur la fonction motrice.

Après la perte de la marche

Débuter un traitement chez des garçons qui ne sont plus en mesure de marcher de façon autonome est une question qui doit être discutée avec le médecin, en tenant compte des facteurs de risque préexistants.

De nombreux experts conseillent de poursuivre le traitement après la perte de la marche. Le but, pour les personnes non ambulatoires, est de préserver la fonction des membres supérieurs, ralentir la progression de la scoliose et retarder la détérioration des fonctions respiratoires et cardiaques.

Précautions particulières

• Le programme de vaccination doit être réalisé avant de débuter le traitement par corticoïdes
• Etre immunisé contre la varicelle.
• Prévenir les professionnels de santé que vous prenez des corticoïdes (ils peuvent affaiblir le système immunitaire).
• Les patients qui suivent un traitement aux corticoïdes de longue durée ne doivent pas sauter la prise du médicament pendant plus de 24 heures au maximum.
• Ne jamais arrêter de façon brutale. L’arrêt d’un traitement par corticoïdes pris de façon prolongée doit obligatoirement passer par un arrêt progressif et doit être encadré par un médecin. N’arrêtez jamais votre traitement brutalement sans l’avis de votre médecin.

Dystrophie musculaire de Duchenne et corticothérapie : des préconisations françaises pour harmoniser les pratiques. AFM-Téléthon 28/11/2024

Des effets indésirables à surveiller.Les effets indésirables liés à la corticothérapie sont fréquents, mais modérés la plupart du temps.

Les médecins peuvent adapter la dose, voire à l’arrêter si les effets indésirables sont trop importants.

• Prise de poids, Obésité. Des conseils diététiques doivent être dispensés avant le début de l’administration de corticoïdes.
• Traits cushingoïdes (visage « lunaire »). Aspect bouffi du visage et des joues. Une surveillance de l’alimentation et la réduction de l’apport en sel et en sucre.
• Pilosité excessive (hirsutisme). Cette manifestation n’est pas suffisamment grave pour justifier un changement de traitement.
• Acné, teigne, verrues. Plus fréquentes chez les adolescents.
• Retard dans la croissance. Mesurer la taille au moins une fois tous les 6 mois, les enfants atteints de DMD grandissent peu, même en l’absence d’un traitement aux corticoïdes.
• Retard de puberté. Suivez le développement de la puberté. Demandez à votre médecin si un bilan hormonal est nécessaire.
• Changements négatifs dans le comportement. D’éventuels troubles d’humeur, troubles caractériels ou Troubles Déficitaires de l’Attention avec Hyperactivité (TDAH).
• Déficit immunitaire/suppression surrénalienne. Soyez attentifs au risque d’infection grave et traitez rapidement toutes les infections, même légères.
• Hypertension. Si la tension est élevée, réduisez l’apport en sel. La perte de poids peut également être utile pour commencer. Envisager un traitement par ACE ou par bêtabloquants.
• Intolérance au glucose. Testez la présence de glucose dans les urines par le test «dipstick» lors des visites cliniques.  Renseignez-vous en cas de soif persistante ou de besoin fréquent d’uriner.
• Gastrite / reflux gastrique. Surveillez un éventuel reflux gastro-œsophagien (brûlures d’estomac). Évitez l’administration d’anti-inflammatoires non stéroïdiens (NSAID) tels que l’aspirine, l’ibuprofène, le naproxène.
• Ulcère gastrique. Rapportez tout symptôme de douleur d’estomac, car cela peut indiquer un ulcère de la paroi gastrique. La présence de sang dans les selles peut également être recherchée en cas d’anémie ou de douleurs d’estomac. Evitez l’administration d’anti-inflammatoires non stéroïdiens (NSAID) tels que l’aspirine, l’ibuprofène, le naproxène.
• Cataracte. Effectuer un examen ophtalmologique annuel. Envisager le remplacement du Deflazacort par de la Prednisone si la cataracte commence à affecter la vision.
• Risque d’ostéoporose. Le traitement au long cours et à des doses au-dessus de 7,5mg/jour peut favoriser l’apparition d’ostéoporose, notamment chez les personnes ayant des facteurs de risque (IMC très faible, antécédents de fractures…). Une densitométrie osseuse annuelle est recommandée. Vérifiez si l’apport en calcium dans l’alimentation est suffisant et complétez-le si nécessaire.
• Myoglobinurie. Inquiétez-vous d’une éventuelle coloration anormale des urines après l’effort : un examen spécifique des urines doit être réalisé. Évitez des efforts excentriques et des activités « à risque ». Un bon apport de liquides est important. Des examens de la fonction rénale peuvent s’avérer nécessaires, si cela persiste.

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Alimentation et traitement par corticoïdes

Un traitement par corticoïdes peut avoir certains effets sur votre organisme.

Fragilisation osseuse. La meilleure prévention de la perte osseuse réside dans l’alimentation, en favorisant des apports alimentaires riches en calcium et vitamine D ainsi que dans la pratique d’une activité physique régulière.

• Prise de poids
• Perturbation de la glycémie
• Hypertension artérielle

Brochure FAI2R : Triptyque « Alimentation et traitement par corticoïdes »

Brochure FAI2R : Corticothérapie, les médecins répondent à vos questions.