SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)

Développé par Sarepta Therapeutics, SRP-9001 comporte un vecteur viral adéno-associé AAVrh74, qui a une affinité pour les cellules musculaires squelettiques et cardiaques, et un promoteur tMCK qui favorise l’expression de la micro-dystrophine dans le muscle.

Données positives à propos de la thérapie génique de la micro-dystrophine.

15/06/2020 – Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé des données de sécurité et de tolérabilité à un an d’essai de quatre participants à l’essai clinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont reçu la micro-dystrophine SRP-9001 (AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin), publiées dans JAMA Neurology.

Voir le Communiqué de presse ici
Dans l’essai ouvert, connu sous le nom d’Etude 101, quatre participants ambulatoires âgés de 4 à 7 ans ont été traités avec une perfusion de SRP-9001 à une dose de 2 × 1014 vg / kg. La thérapie était sûre et tolérable chez tous les participants au cours de la période d’un an. Tous les événements indésirables ont été considérés comme légers ou modérés, et il n’y a eu aucun événement indésirable grave ni preuve de réaction immunitaire.À 12 semaines, les niveaux de dystrophine musculaire ont montré une moyenne de 81,2% de fibres musculaires exprimant la micro-dystrophine avec une intensité moyenne au sarcolemme par immunohistochimie de 96% par rapport aux biopsies normales. Ajusté pour le tissu adipeux et fibreux, le Western blot a montré une expression moyenne de 95,8%.Tous les participants avaient confirmé la transduction des vecteurs et montré une amélioration fonctionnelle sur l’échelle North Star Ambulatory Assessment (NSAA) et une réduction des niveaux de créatine kinase (CK) qui ont été maintenus pendant un an.

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