Saut d’exon 53 : Le viltolarsen

Le viltolarsen (NS-065/NCNP-01) est un oligonucléotide anti-sens de type morpholino (PMO pour phosphorodiamidate morpholino oligomer) qui cible le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine. Développé par le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd.

Une autorisation de mise sur le marché (AMM) au Japon et aux Etats-unis (Mars et aout 2020) dans la dystrophie musculaire de Duchenne sous le nom de Viltepso®.

Pas d’AMM en Europe à ce jour.

Nouvelles données du Viltolarsen

L’essai japonais de phase I/II du viltolarsen confirme l’augmentation de la production de dystrophine dans le muscle par ce traitement visant au saut de l’exon 53 du gène DMD

Des résultats qui confirment ceux de l’étude américaine

Cet essai japonais de phase I/II en ouvert a concerné 16 garçons ambulants ou non, atteints de DMD âgés de 5 à 12 ans. Il a évalué 2 doses de viltolarsen, 40 et 80 mg/kg/semaine, administrées en injections intraveineuses durant 12 à 24 semaines. Ses résultats montrent :
– une bonne tolérance du viltolarsen avec des effets secondaires modérés ;
– une augmentation significative à 12 et 24 semaines de la production de dystrophine dans le muscle de 2,78 % par rapport au taux initial, pour la dose de 80 mg/kg/semaine ;
– une augmentation moyenne du taux de saut d’exon 53 de 42,4 % et de 21,8 % respectivement pour la forte et faible dose de viltolarsen ;
– un déclin de la fonction motrice moins marqué chez les patients traités dont le taux de dystrophine a augmenté dans le muscle.
Ces résultats doivent être confirmés par des investigations plus larges : deux essais internationaux de phase II et de phase III sont en cours.

Les résultats ont été publiés en décembre 2020 dans la revue Annals of clinical and translational neurology.


Premiers résultats du Vitolarsen

Un essai de phase II fournit les premières preuves de tolérance et d’efficacité du viltolarsen (NS-065/NCNP-01) dans la DMD.
Les résultats ont été publiés en mai 2020

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