Projet BIND
Le projet BIND est le premier projet de cette envergure à améliorer la caractérisation de l’implication cérébrale dans la dystrophie musculaire de Duchenne et Becker (DMD et DMB respectivement), un domaine auparavant négligé. Ce projet financé par l’UE reliant 19 partenaires vise à aborder un aspect crucial de la DMD et de la DMB qui était déjà reconnu en 1861, lorsque Duchenne de Boulogne a décrit pour la première fois la maladie neuromusculaire. Cependant, au cours des dernières décennies, la plupart des efforts ont porté sur l’amélioration des résultats liés à la faiblesse musculaire, tandis que l’implication cérébrale a reçu moins d’attention.
Objectifs du projet :
- Localiser les isoformes que le locus DMD produit dans le cerveau et leur fonction
- Améliorer la compréhension de la restauration cérébrale postnatale des différentes isoformes de la dystrophine à l’aide de modèles précliniques
- Définir le spectre des comorbidités cérébrales chez les personnes DMD et DMB, et comment les évaluer au mieux
- Créer des mesures de résultats optimales et uniformes pour évaluer les comorbidités cérébrales dans la DMD et la DMB
L’ambition du projet BIND est d’élucider le rôle de la dystrophine dans le cerveau. Cette protéine est déficiente en DMD et seulement partiellement fonctionnelle en DMB. Le projet vise à développer de nouvelles mesures des résultats qui pourraient éclairer le terrain pour de futurs essais cliniques et favorisera une évaluation et une intervention plus rigoureuses des comorbidités cérébrales. Le but ultime de ce projet est d’améliorer la compréhension et la mesure de la dystrophine dans le cerveau, travaillant ainsi à de meilleurs traitements, soins et résultats pour tous ceux qui vivent avec la DMD et la DMB.
Un commentaire