Micro-dystrophine, accord déterminant

Généthon renforce sa collaboration avec la société de biotechnologie américaine Sarepta Therapeutics pour le développement de son produit de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. Après un premier accord en 2017 visant à finaliser le développement pré-clinique, le nouvel accord ouvre la voie à un essai clinique pour 2020.

Les chercheurs de Généthon, en collaboration avec l’équipe du Pr George Dickson (Université de Londres), ont conçu une thérapie génique associant un vecteur viral de type AAV et une micro-dystrophine. En effet, le gène de la dystrophine a la caractéristique d’être l’un des plus grands de notre génome (2.3 millions de paires de bases dont plus de 11000 sont codantes). Du fait de cette taille, il est techniquement impossible d’insérer son ADN complet dans un vecteur viral, comme cela est habituellement fait pour la thérapie génique. Les chercheurs ont donc développé une version raccourcie du gène de la dystrophine, la micro-dystrophine, qui permet de produire une protéine fonctionnelle.

 

 

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